通常不愿意生产治疗非常罕见疾

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发表于 2023-7-27 12:44:15 | 显示全部楼层 |阅读模式



这些公司能够快速采用这项技术,因为它们的生产链没有变化,使这些产品成为流行病防范的理想选择。 长期效果 虽然天然 RNA 很容易被天然核酸酶降解,但当对其合成进行各种修饰时,RNA 的稳定性大大增加39。此外,当这些RNA被封装在脂质体等载体内时,在全身给药后可以有效地保护RNA免受核酸酶的攻击40,从而提高其寿命。最近开发的药物 inclisiran 证明

了基于 RNA 的药物的长效作用。该药物是一种合成 siRNA,靶向前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) mRNA。值得注意的是,仅注射一次 inclisiran 的沉默效果即可持续六个月以上41与几天亚洲手机号码列表内有效性减半的小分子药物相比,可以显着增加给药间隔,并可能降低毒性。 对罕见疾病有用 制药公司病的新药,因为潜在利润无法保证投资。然而,就基于R

NA的药物而言,一旦RNA的化学性质及其递送系统得到优化,开发这些药物用于新疾病的新变体的成本就会大大降低。其中一个重要的例子是最近开发的一种剪接调节反义 RNA 药物,旨在治疗患有罕见遗传病的单个患者42,这是使用其他技术不可能实现的。由于与这种反义药物开发相关的技术已经很成熟,因此由于流程和开发成本的减少,有可能开
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